NTLA股價飆升58%：基因編輯突破後，現在還是買進時機嗎？

臨床階段生物科技公司Intellia Therapeutics (NTLA) 在2025年初籠罩在陰霾之下。美國食品藥物管理局 (FDA) 因其另一款藥物在發生患者死亡事件後，對其兩項第三期研究實施了臨床暫停。該公司已成功解決此問題，並恢復了這些試驗。

然而，推動該股今年迄今飆升58%的真正催化劑發生在4月27日。Intellia宣布了其領先基因編輯候選藥物lonvo-z針對罕見遺傳疾病遺傳性血管性水腫 (HAE) 的非常積極的第三期試驗結果。

在試驗中，與安慰劑相比，單次輸注lonvo-z在六個月後使水腫發作減少了87%。值得注意的是，62%的接受治療患者完全沒有發作，而安慰劑組僅有11%。

受此成功鼓舞，Intellia已開始提交其FDA批准申請，並計劃在2027年上半年推出lonvo-z。

強勁的療效數據使lonvo-z有潛力成為HAE的新標準療法。作為一種一次性、體內基因編輯治療，僅需數小時即可完成，相較於現有療法提供了顯著的便利性優勢。

然而，僅靠lonvo-z的商業機會有限。HAE在美國僅影響約7,000人。即使每次治療的潛在價格高達100萬美元，其年度銷售峰值也不太可能達到10億美元，這限制了近期的營收潛力。

這就是為何僅基於lonvo-z來看，Intellia目前約21億美元的市值似乎合理。該股的未來取決於其更廣泛的產品線，其中最引人注目的是與Regeneron (REGN) 合作開發的nex-z。

Nex-z的目標是轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性 (ATTR)，這種疾病在全球影響多達50萬名患者——其市場規模是HAE的70倍以上。預計明年公布的nex-z積極第三期試驗結果，可能大幅重估該公司的價值。

Intellia的財務狀況似乎穩定，擁有足夠的現金可支撐營運至2028年，這部分得益於其與生物科技巨頭Regeneron的合作關係。